• A.MA.R.E. Onlus
    Di che cosa si occupa l'Associazione?
    Neoplasie mieloproliferative croniche Philadelphia negative, incluse la Policitemia Vera e trombocitemia Essenziale, Piastrinopenie e piastrinopatie, disordini del metabolismo del ferro, malattia di Rendu-Osler, trombofilie congenite o acquisite, malattia di von Willebrand, anomalie del fibrinogeno. deficit di fattore II, fattore V, fattore VII, fattore VIII, fattore IX, fattore XI, fattore XIII e deficit fattoriali acquisiti o secondari.Leggi tutto
  • Cosa vogliamo ottenere
    potenzialità della nostra Regione sensibilizzazione degli organi competenti, riordino e potenziamento potenziamento delle associazioni formazione ed aggiornamento delle conoscenze abbattimento dei personalismi.Leggi tutto

Le attività dei nostri associati

NUOTO

Il 20% degli emofilici pratica il nuoto

FISIOTERAPIA

Il 40% degli emofilici fa fisioterapia

INFERMIERI

Il 30% degli emofilici usufruisce del servizio infermieristico

Diritti dell' emofiliaco

Carta dei diritti degli Emofilici

Numeri utili

Centro Emofilia Pescara

345 74 19 390


Centro Emofilia Chieti

340 34 52 738


Angelo Lupi
Presidente
Tel: 348 168 60 39
Numero Associazione:
392 61 96 127

Cristian Sbaraglia
Past President
Tel: 342 62 89 444

Roberto Centurame
Responsabile Sportivo
Tel: 345 29 50 061

News Abruzzo

Al lido “L’Adriatica” le famiglie arrivavano con le carrozze E il titolare dello stabilimento faceva anche da bagnino
PESCARA. I fondi stanziati dalla Regione per la riqualificazione dell’area di risulta sono stati congelati per otto mesi. Stesso…
Domani il via libera della Regione sollecitato dalle federazioni

Leggi tutte le News

Cose da sapere......

Centri Emofilia in Italia

Amare collaborazioni

Si è concluso il dibattito sull’emofilia A tenutosi a Roma nella splendida cornice dell’Acquario Romano; una giornata molto costruttiva che ha visto la presenza di medici di alto livello di vari Centri Emofilia d’Italia.

Il primo a prendere la parola è stato il Dott. Matteo Luciani (Roma) che ha spiegato le difficoltà dell’accesso venoso, problemi psicologici e di vita quotidiana, le vaccinazioni nel bambino emofilico e quando iniziare il trattamento.

Ad oggi ci aspettiamo una migliore efficacia dei trattamenti sostitutivi, trattamenti domiciliari mirati, profilassi primaria e secondaria, trattamento multidisciplinare, efficacia dei trattamenti degli inibitori ed efficacia delle terapie antivirali.

In Conclusione:

  • I bambini affetti da M.E.C devono essere vaccinati secondo calendario, senza ritardi ingiustificati
  • Non ci sono evidenze della letteratura relativamente alla comparsa di inibitori in pazienti trattati col fattore carente e sottoposti a vaccinazioni
  • È preferibile la somministrazione sottocute; quando non possibile, adottare misure di prevenzione (ghiaccio, ago sottile)
  • Se il bimbo è in profilassi, effettuare la vaccinazione il più precocemente possibile rispetto all'infusione del fattore carente
  • Se il bimbo non è in profilassi da valutare infusione fattore e/o antifibrinolitici dal giorno prima per os.

La Dott.ssa Erminia Baldacci, ematologa al Policlinico Umberto I, ci parla della profilassi e personalizzazione della terapia.

Quando si dice che non siamo tutti uguali è proprio vero, tutti reagiamo in modo diverso alle terapie con fattore VIII ed è per questo che oggi si pensa sempre più a terapie personalizzate.

Principi della terapia sostitutiva:

  • Il trattamento sostitutivo con concentrati del fattore carente è attualmente il fondamento della terapia dei pazienti affetti da Emofilia A grave
  • Obiettivi principali del trattamento sostitutivo sono la prevenzione è la cura delle manifestazioni emorragiche e delle complicanze croniche
  • La terapia sostitutiva può essere somministrata a domanda, al momento del verificarsi dell'episodio emorragico, o in profilassi, in prevenzione dell'episodio emorragico e delle sue eventuali complicanze
  • La profilassi ha lo scopo di trasformare l'emofilia da grave a moderata e pertanto di ridurre/azzerare il manifestarsi di eventi emorragici

Concentrati a lunga emivita: nuove tecnologie

Farmaci ad azione prolungata che possono essere utilizzati sia al fine di diminuire la frequenza e/o il dosaggio delle infusioni, sia per incrementare i livelli di fattore circolante e quindi aumentare la protezione nella prevenzione degli episodi emorragici e quindi dell'artropatia emofilica.

Varie tecnologie applicate per incrementare l'emivita dei concentrati:

  • Fusione con il frammento F.C. delle Immunoglobuline
  • Fusione con albumina
  • Peghilazione

Il Dott. Raimondo De Cristofaro (Roma), ci evidenzia le nuove tecnologie e farmaci di ultima generazione nonché gli obiettivi perseguiti finora e quelli che non lo sono.

L’obiettivo primario è prevenire o trattare i sanguinamenti con il fattore carente, tutti i  trattamenti ad oggi sono somministrati per via EV e non è facile mantenere il livello del FVIII >1% con i concentrati tradizionali di FVIII.

Ora con la nascita del emicizumab, soprattutto per chi ha gli inibitori si apre uno scenario più roseo.

Anche se le problematiche ci sono e il farmaco al momento non è disponibile per gli emofilici che non hanno sviluppato inibitori.

Nello studio sono emersi diversi problemi che via via verranno corretti, per esempio, alcune categorie di malati non sono e non potevano rientrare negli studi; tipo i cardiopatici, chi ha problemi al fegato o renali e molte altre ancora.

Mi sembra giusto che gli studi vengano fatti su soggetti più o meno normali ma allora chi ha delle problematiche verrà escluso dalla somministrazione? Ci sono rischi? Queste sono domande a cui presto vorremmo avere una risposta. Staremo a vedere!

Altro problema gli inibitori del FVIII, il Dott. Giancarlo Castaman di Firenze ci illustra le problematiche e la svolta con il nuovo farmaco by passante, dico solo che molti emofilici incontrati mi hanno riferito che sono tornati a vivere discretamente.

Comunque ci sono ancora molti bisogni insoddisfatti che gli emofilici con inibitori e senza si aspettano di risolvere, in primis una ottima aderenza alla profilassi e il mantenimento dei livelli di fattore ottimali per una vita normale.

In ultimo ma non meno importante la Dott.ssa Elena Sant’Agostino di Milano e Presidente AICE illustra la problematica nell’emergenza in un paziente trattato con emicizumab.

Emidzumab RCP: la gestione dei sanguinamenti

  • La dose e la durata del trattamento con gli agenti bypassanti dipenderanno dalla sede e dalla portata del sanguinamento, nonché dalle condizioni cliniche del paziente.
  • Hemlibra incrementa il potenziale di coagulazione dei pazienti, pertanto la dose necessaria di agente bypassante potrebbe essere inferiore quella usata senza la profilassi con Hemlibra.
  • L'utilizzo di aPCC deve essere evitato, a meno che non ci siano altre opzioni/alternative terapeutiche disponibili.
  • Qualora in un paziente sottoposto a profilassi con Hemlibra sia indicato l'uso di aPCC, la dose iniziale non deve superare 50 U/kg e si raccomanda il monitoraggio di laboratorio (includendo, ma non limitandosi a, monitoraggio renale, test piastrinici e valutazione della trombosi)

Insomma, concludo dicendo che le problematiche sia in emergenza che non, nelle persone trattate con emicizumab, ci sono e non tutti i centri hanno la capacità e i laboratori attrezzati per l’utilizzo e la sperimentazione del nuovo farmaco. Quindi ben venga la rete M.E.C che può risolvere il problema.

Se un centro non è capace o non può allora si collabora con gli altri centri di emofilia per trovare una soluzione e risolvere il problema, perché l’emofilico ha bisogno sempre di conoscere, vedere e toccare con mano altre esperienze e realtà così da affrontare e vincere la lotta più difficile, la vita!

Ringrazio i Medici e la Roche per questa esperienza che credo e spero verrà ampliata e ripetuta nelle regioni d’Italia così da coinvolgere tutti gli emofilici.

Angelo Lupi


 

I Progetti dell'Associazione

Rari e Preziosi - Per fare RETE

Chi è online:

Abbiamo 146 visitatori e nessun utente online

Contatti:

Mail: info@amareonlus.it

Pec: info@pec.amareonlus.it

www.amareonlus.it

Telefono Associazione: 392 619 61 27

Presidente: Angelo Lupi