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La Food and Drug Administration ha approvato il fattore VIII ricombinante a lunga durata di azione sviluppato congiuntamente da Biogen Idec e dalla svedese Sobi. Il farmaco è stato approvato per la terapia di pazienti adulti e pediatrici.

rFVIIIFc è una versione ricombinante del fattore VIII della coagulazione, una proteina di fusione monomerica formata da una singola molecola di fattore VIII legata covalentemente al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1, disegnata in modo da restare nel torrente ematico più a lungo rispetto ai fattori della coagulazione sostitutivi attualmente disponibili.

Il farmaco permetterà alle persone affette da emofilia A severa di ricevere meno iniezioni rispetto alla attuale terapia standard per la prevenzione e il trattamento degli episodi di sanguinamento.

 

L’approvazione del farmaco si basa sui dato dello studio A-LONG pubblicato lo scorso anno sulla rivista Blood.

I risultati del trial hanno mostrato che i pazienti con emofilia A severa potrebbero raggiungere una prevenzione effettiva o una riduzione degli episodi di sanguinamento dopo una o due iniezioni a settimana del fattore VIII.

Lo studio ha arruolato 165 pazienti di sesso maschile con emofilia A a partire dai 12 anni d’età, arruolati in 60 centri di cura in 19 Paesi. Gli esperti hanno analizzato la profilassi settimanale (65 IU/kg, n = 24), la profilassi individualizzata (25-65 IU/kg ogni 3-5 giorni, n = 118) e il trattamento episodico (10-50 IU/kg, n = 23) per la riduzione o la prevenzione dei sanguinamenti con rFVIIIFc.  

Nel gruppo assegnato alla profilassi individualizzata, i parametri farmacocinetici di ogni paziente sono stati utilizzati per aggiustare la dose del farmaco e l’intervallo tra una dose e l’altra.

Il tasso medio annuale di sanguinamenti era pari a 1,6 nel gruppo assegnato alla profilassi individualizzata e a 3,6 nel gruppo assegnato alla profilassi settimanale.   I pazienti assegnati al trattamento episodico avevano un tasso medio annuale di sanguinamenti pari a 33,6. In tutti i gruppi, il farmaco ha controllato più dell’87% di episodi di sanguinamento con una singola iniezione.

Non sono stati osservati eventi avversi gravi associati alla terapia, così come non sono stati osservati anticorpi neutralizzanti il trattamento. Gli eventi avversi più frequenti erano nasofaringiti, artralgia, emicrania e infezioni del tratto respiratorio superiore.

Per il prodotto di Biogen e Sobi, gli analisti prevendo vendite annue che nel 2019 potranno arrivare a $1,5miliardi.

Anche altre aziende stanno lavorando per versioni del fattore VIII a più lunga durata di azione. Bayer, con il farmaco BAY94-9027, una versione pegilata del fattore VIII, è leggermente indietro rispetto a Biogen. Lo scorso mese di febbraio, l’azienda tedesca ha reso noti i dati di uno studio di fase III denominato PROTECT VIII che prevedeva una somministrazione settimanale o bisettimanale. I dati di fase III del farmaco di Novo, che ha il nome in codice N8-GP, saranno disponibili tra circa un anno.

Rispetto a questo plotone di testa, sembrano in leggero ritardo due aziende attualmente leader, Baxter e Pfizer che a loro volta stanno sviluppando le formulazioni long acting. 

Nel 2016, il mercato mondiale per questi farmaci dovrebbe valere circa 11, 4 miliardi di dollari. Per quella data, bisognerà vedere quali saranno le aziende in grado di proporre i farmaci con miglior profilo di efficacia e di farmacinetica, in modo d assicurare la miglior aderenza alla terapia.

L'emofilia A è la forma più comune di emofilia ed è caratterizzata da emorragie spontanee o prolungate determinate da deficit del fattore VIII della coagulazione. La prevalenza è stimata in circa 1:6.000 maschi. L'emofilia colpisce prevalentemente i maschi, anche se è stata descritta una forma sintomatica di emofilia A nelle femmine portatrici, che comporta un quadro clinico di solito più lieve. In genere, l'esordio delle emorragie si verifica quando i neonati affetti iniziano a camminare. La gravità dei segni clinici dipende dall'entità del deficit del fattore VIII.

Johnny Mahlangu et al., Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A, Blood doi: 10.1182/blood-2013-10-529974

INFO: http://www.pharmastar.it/index.html?cat=search&id=15124 

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