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BioMarin, azienda attiva nel campo della ricerca sulla terapia genica per l'Emofilia A, ci ha fatto pervenire un aggiornamento sullo stato di avanzamento del loro studio clinico BMN 270 attualmente in corso.

Alleghiamo il report per vostra opportuna conoscenza.

Novembre 2019
Programma di sviluppo clinico BioMarin per l’emofilia di tipo A: Aggiornamento per la comunità dell’emofilia BioMarin è lieta di aggiornare la comunità in merito al nostro programma di sperimentazione clinica sulla terapia genica nell’emofilia di tipo A.

Aggiornamento sulla sperimentazione clinica La terapia genica sperimentale valoctocogene roxaparvovec di BioMarin è attualmente in fase di studio in pazienti adulti con emofilia grave di tipo A.
Il primo studio di fase 1/2 è stato avviato nel 2015 e comprende 15 persone sottoposte al follow-up a lungo termine, dopo il trattamento con valoctocogene roxaparvovec.
Lo studio di fase 3 viene condotto attualmente in 13 Paesi e sono 130 i pazienti arruolati che hanno ricevuto la terapia genica sperimentale.

Stato regolatorio
L’EMA ha recentemente concesso la valutazione accelerata di BioMarin per valoctocogene roxaparvovec, per adulti affetti da emofilia grave di tipo A. Inoltre, l’FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa a valoctocogene roxaparvovec. Valoctocogene roxaparvovec ha ricevuto la designazione come farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) e dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Il 22 novembre, BioMarin ha presentato all’EMA una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio e ciò consentirà agli organi di controllo di valutare la sicurezza e l’efficacia di valoctocogene roxaparvovec. Biomarin prevede di presentare un’autorizzazione all’immissione in commercio all’FDA prima della fine del 2019.


La terapia genica sperimentale di BioMarin per l’emofilia di tipo A non è stata approvata per l’uso; sono in corso delle sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza e l’efficacia.

Il team medico di riferimento dei pazienti resta la migliore fonte di informazione in merito agli eventuali effetti dell’emofilia sulla salute.

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