Evento CSL Behring "EMOtional Experience"

Si è concluso il convegno della CSL Behring tenutosi il 1° marzo 2019, un evento che ha avuto un’alta rilevanza soprattutto per le Associazioni di pazienti emofilici che hanno potuto carpire informazioni sul farmaco “Afstyla” e sul suo funzionamento nei pazienti stessi.

Innanzi vi spiego che “Afstyla” è un fattore VIII ricombinante SingleChain che offre i suoi benefici soprattutto dalle 48 alle 72 ore rimanendo su un livello di fattore, in alcuni casi, del 9% contro i 5.9% di in rFIII di seconda generazione.

Il primo a parlare è il Dott. Zanon, presentando uno studio di farmaco cinetica.

Il funzionamento di Afstyla, secondo lo studio, ha una durata maggiore di circa un’ora con una profilassi che varia dalle due infusioni settimanali a tre infusioni settimanali; ci sarebbe una riduzione dei sanguinamenti spontanei e un ottimo mantenimento dei livelli di fattore nel paziente pediatrico.

Il giudizio complessivo è che il farmaco ha caratteristiche di farmaco-cinetica buone con un’ottima durata e alta efficacia e nessuna comparsa di inibitori.

La Dott.ssa Sant’Agostino illustra i dati di farmaco-cinetica di un paziente che fa 3000 UI x 2 volte la settimana ha un ottimo rapporto UI x KG con una migliore aderenza.

Un esempio è un paziente di 67 anni con Emofilia A grave segue la profilassi con 3000 UI ogni 4 giorni con un ottimo 43 UI per KG ed una aderenza ottima.

Altro esempio è un bambino di 12 anni con emofilia A grave che seguiva una profilassi di 1500 UI per 3 volte la settimana è passato a 2000 UI x 2 volte la settimana e sempre una ottima aderenza al farmaco.

La Dott.ssa Valeri dell’ospedale Le Molinette, illustra anche lei i test di farmaco-cinetica eseguiti (vedi foto).

Ci spiega che i test con metodo “cromogenico” è più affidabile ma ancora da affinare e testare, oltre tutto non tutti i laboratori sono attrezzati per svolgere questa tipologia di test.

La Dott.ssa Ferretti dell’Umberto I, dimostra come l’efficacia terapeutica sia aumentata, portando l’esempio di due fratelli che venivano trattati con un farmaco di I generazione e switchiati ad “Afstyla” hanno allungato l’emivita a circa 13 ore di funzionamento del farmaco.

La CSL Behring nel futuro non ha in previsione l’uscita di un peghilato che al giorno d’oggi non ancora ha uno studio finito e con dati certi.

Le decisioni di passare ad “Afstyla” sono per lo più derivate da la maggior sicurezza del farmaco, riduzioni delle infusioni e maggiore aderenza.

L’età media di coloro che passano ad “Afstyla” e di circa 30 anni e per la maggior parte sono “A” gravi; il 30% dei pazienti inizia o continua la pratica sportiva poiché si sente più sicuro.

Infine, si è discusso sulle varie problematiche riguardanti i centri emofilia e non; l’errore più comune è quello di non fare la farmacocinetica sia con il vecchio farmaco che con quello nuovo, così da poter valutare nella complessità il suo funzionamento.

Inoltre, il 67% degli emofilici vorrebbe avere più notizie relative ai farmaci, farmaco-cinetiche e inibitori.

Concludo dicendo che c’è ancora molto da fare ma siamo sulla giusta strada e ben vengano questi incontri così da essere sempre informati.

Un ringraziamento alla CLS Behring che è sempre vicina al mondo degli emofilici.

Angelo Lupi