Esperoct® (turoctococg alfa pegol) e Jivi® (damoctocog alfa pegol) due nuovi farmaci per la profilassi nell'emofilico.

Esperoct® (turoctocog alfa pegol) è un innovativo fattore VIII ricombinante di terza generazione con emivita prolungata, che presenta dati di elevata sicurezza ed efficacia nel trattamento in profilassi dei pazienti con emofilia A.

Esperoct® è la versione ad emivita prolungata di NovoEight® (turoctocog alfa), ottenuta attraverso il legame di una molecola di polietilen-glicole (PEG) dal peso di 40 kilodalton (kDa) al dominio B troncato del FVIII. Tale processo è definito “peghilazione”, ed in Esperoct® avviene in modo altamente sito-specifico: in altre parole, la molecola di PEG viene legata al FVIII in modo molto controllato e riproducibile, dando luogo a dei FVIII tutti uguali fra loro.

Una volta attivato dalla trombina, il dominio B troncato al quale è legato chimicamente il PEG viene rimosso, lasciando il fattore VIII attivato identico al fattore VIII umano.

Esperoct® è oggi rimborsato in Italia per pazienti adulti e adolescenti sopra i 12 anni di età, sia gravi che lievi-moderati.

Jivi® è un fattore VIII ricombinante con una emivita di 17,9 ore. Il regime iniziale raccomandato è due volte alla settimana (30-40 UI/kg), ma il dosaggio può essere regolato a una iniezione ogni 5 giorni (45-60 UI/kg) e può essere ulteriormente regolato individualmente su una frequenza più o meno elevata in base agli episodi di emorragia, secondo Bayer.

Il fattore VIII di origine biotecnologica che costituisce il principio attivo del farmaco è stato modificato per prolungarne l’attività farmacologica. Per ottenere questa caratteristica, Bayer ha utilizzato la tecnologia di site-specific PEGylation, attraverso la quale una molecola di PEG (polietilenglicole) è costantemente attaccata alla proteina di fattore VIII in un sito specifico.

Una terapia con fattore VIII ricombinante a emivita estesa riduce la frequenza delle infusioni per le persone affette da emofilia A.

Jivi® è oggi rimborsato in Italia per pazienti adulti e adolescenti sopra i 12 anni di età, gravi.

Il PEG è sicuro!

Il prolungamento dell’emivita di Esperoct®, al pari di altri fattori EHL attualmente commercializzati in Italia, è ottenuto come detto attraverso il legame con una molecola di PEG. Il PEG (polietilen-glicole) è un polimero, cioè una struttura chimica costituita da una lunga catena con proprietà di elevata affinità per l’acqua. A partire dagli anni ’90 è stato ampiamente utilizzato per prolungare appunto la durata in circolo di numerosi tipi di farmaci.

I dati di sicurezza relativi ai prodotti peghilati oggi presenti nel mercato indicano che il PEG legato ai farmaci, utilizzati ai dosaggi indicati in scheda tecnica, non produce effetti tossici e viene normalmente eliminato dall’organismo attraverso le urine e le feci. È stato calcolato che la dose di PEG somministrata a seguito di profilassi con Esperoct® in bambini e adulti risulti essere di 2,5-3,8 microgrammi/Kg/settimana, che è la più bassa tra tutti i fattori VIII peghilati già approvati in emofilia.

Sono stati effettuati diversi studi su animali (ratti, scimmie), che hanno confermato l’assoluta sicurezza del PEG inserito in Esperoct® dal punto di vista della non tossicità sulle cellule e dell’assenza di qualsiasi tipo di reazione avversa o evento inaspettato. È stato inoltre dimostrato che il PEG contenuto in Esperoct® non si accumula in alcun modo nelle cellule (soprattutto in quelle del Sistema Nervoso Centrale), anche dopo un trattamento prolungato a dosi notevolmente superiori a quelle usate nell’uomo.

Esperoct® è un farmaco senza alcuna componente di derivazione animale o umana, e quindi non presenta rischi legati a trasmissione di patologie di origine ematica (ad esempio infezioni da virus). Il composto viene ottenuto con tecniche di ricombinazione genica altamente controllate. Le tappe di purificazione del composto garantiscono l’assenza di proteine contaminanti di origine animale.

INFO: www.novonordisk.it

Jivi® è un fattore VIII di origine biotecnologica che costituisce il principio attivo del farmaco è stato modificato per prolungarne l’attività farmacologica. Per ottenere questa caratteristica, Bayer ha utilizzato la tecnologia di site-specific PEGylation, attraverso la quale una molecola di PEG (polietilenglicole) è costantemente attaccata alla proteina di fattore VIII in un sito specifico. Una terapia con fattore VIII ricombinante a emivita estesa riduce la frequenza delle infusioni per le persone affette da emofilia A.

Jivi® offre "una comprovata efficacia con la possibilità di ridurre la frequenza di infusione" ed è un importante passo avanti per i pazienti affetti da emofilia A.

Negli studi di tossicità sistemica a dosi ripetute condotti con Jivi nel ratto e nel coniglio non sono stati osservati effetti correlati.

INFO: www.bayer.it